Studie naar vervanger Prednison

Over ervaringen met medicijnen bij GPA (ziekte van Wegener).
Gebruikersavatar
Ed
Beheerder
Beheerder
Berichten: 104
Lid geworden op: 06 aug 2010 22:18
Contacteer:

Studie naar vervanger Prednison

Bericht door Ed » 08 nov 2012 12:29

Het bedrijf ChemoCentryx is bezig met de ontwikkeling van een medicijn dat misschien het gebruik van Prednison bij de behandeling van vasculitis terug kan dringen of vervangen.

Wilt u meedoen? Check dan eerst zorgvuldig de criteria!

Zoals u wellicht weet bestaat de standaardbehandeling bij ANCA geassocieerde vasculitis (AAV) uit een combinatie van cyclofosfamide (Endoxan) en Prednisolon. Beide medicijnen hebben de nodige bijwerkingen op zowel korte als lange termijn .

CCX168
Het product van ChemoCentryx (voorlopig aangeduid als CCX168) is een experimenteel geneesmiddel dat tweemaal daags via de mond wordt ingenomen. De werking berust op blokkering van de zogeheten complement 5a-receptor (C5aR) en voor het tegengaan van binding van complement 5a (C5a).
C5a zou bij het ontstekingsproces bij ANCA-vasculitis betrokken zijn doordat het geactiveerde neutrofielen (een type witte bloedcellen) aantrekt naar de ontstekingsplaatsen.

Gefaseerd onderzoek
Het testen van nieuwe medicijnen in mensen verloopt in 4 fasen. In de eerste fase wordt gekeken of het medicijn veilig is als het wordt toegediend aan gezonde mensen. Als dat het geval is wordt over gegaan naar fase-2. In dit fase-2 onderzoek wordt gekeken naar de juiste dosering en worden verdere gegevens verzameld over de veiligheid . Ook wordt er uiteraard gekeken naar de effectiviteit van het medicijn. Als de resultaten van fase-2 gunstig zijn dan wordt er een (meestal grootschaliger) fase-3 onderzoek gestart dat er vooral op gericht is om te kijken of en in welke mate het medicijn effectief is bij een bepaalde ziekte. Pas als fase-3 goed wordt afgerond kan het product op de markt worden gebracht. In fase-4 vindt dan tenslotte de finetuning plaats en wordt bijvoorbeeld gezocht naar mogelijke andere toedieningswijzen terwijl ondertussen nog extra materiaal wordt verameld m.b.t. veiligheid en effectiviteit.

fase-2 onderzoek CCX168
ChemoCentryx heeft haar fase-1 onderzoek naar CCX168 afgerond en is het fase-2 onderzoek gestart.
De studie is formeel geregistreerd op http://www.clinicaltrials.gov/ onder nr. NCT01363388
Gestreefd wordt naar 60 proefpersonen in circa 40 onderzoekscentra in 8 landen in Europa.

De hypothese (aanname) die in dit klinische onderzoek wordt getest is: 'dat toediening van CCX168 veilig en effectief is als een corticosteroïdesparende of -vervangende therapie tijdens inductie of remissie van AARV'. AARV staat in dit geval voor Anca Associated Renal Vasculitis - oftewel een ANCA geassocieerde vasculitis waarbij de nieren betrokken zijn. Corticosteroide mag u in dit verband lezen als Prednison.

In het onderzoek wordt dus de mogelijkheid onderzocht om CCX168 te gebruiken voor optimalisering van de behandeling van AARV en om mogelijk de bijwerkingen van de standaardbehandeling te verminderen door het orale gebruik van prednison te verminderen of achterwege te laten.

Het onderzoek is opgezet ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van CCX168 bij proefpersonen met lichte tot matige AARV bij een achtergrondbehandeling met cyclofosfamide.

Als onderdeel van het klinische onderzoek wordt gedurende 12 weken een behandeling met CCX168 of een placebo toegediend terwijl de reguliere behandeling met cyclofosfamide met of zonder prednison wordt voortgezet, gevolgd door een follow-upperiode van 12 weken.

Drie groepen
De onderzoeksopzet omvat drie opeenvolgende stappen:
• Stap 1: 12 proefpersonen die een van de volgende twee behandelingen toegediend krijgen: CCX168 plus een derde van de gebruikelijk dosis prednison plus cyclofosfamide OF placebo plus de volledige gebruikelijk dosis prednison plus cyclofosfamide
• Stap 2: 12 proefpersonen die een van de volgende twee behandelingen toegediend krijgen: CCX168 plus placebo ter vervanging van prednison plus cyclofosfamide OF placebo plus de volledige gebruikelijk dosis prednison plus cyclofosfamide
• Stap 3: 36 proefpersonen; deze stap van het onderzoek is een uitbreiding van stap 1 of 2, afhankelijk van de resultaten van deze stappen van het onderzoek.

De proefpersonen worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 (twee derde kans om CCX168 toegediend te krijgen en een derde kans op placebo). De tweemaaldaagse toediening van CCX168 of placebo duurt 84 dagen (12 weken). Zo nodig wordt rescuemedicatie in de vorm van een intraveneuze behandeling met een corticosteroïd toegediend. Een groep onafhankelijke deskundigen beoordeelt tijdens het onderzoek de beschikbare gegevens en bepaalt of het onderzoek met of zonder aanpassingen moet worden voortgezet.

Criteria voor deelname aan de studie
De belangrijkste criteria voor opname in het onderzoek zijn:
• mannen of postmenopauzale vrouwen met lichte tot matige granulomatose met polyangiitis (ziekte van Wegener), microscopische polyangiitis of tot de nieren beperkte polyangiitis; zowel patiënten met een nieuw gediagnosticeerde als die met een terugkerende ziekte komen in aanmerking;
• positieve bloedtest op zogeheten P-ANCA of C-ANCA;
• aanwijzingen voor aantasting van de nieren op grond van bloed en eiwit in de urine of een positieve nierbiopsie; (vandaar de benaming AARV)
• mag in de 12 weken vóór de screening voor het onderzoek niet behandeld zijn met cyclofosfamide of hoge doses orale of intraveneuze corticosteroïden.

Meedoen
Als u op basis van bovenstaande criteria denkt dat u in aanmerking komt voor dit onderzoek bespreek dat dan met uw behandelaar.
Als u eerst meer wilt weten en met een arts over dit klinische onderzoek wilt praten, stuur dan een e-mail naar onderzoek@vasculitisgroningen.nl.

Deelnemende ziekenhuizen
In Nederland wordt dit onderzoek uitgevoerd door de volgende ziekenhuizen:
UMCG, (Univesitair Medisch Centrum Groningen)
LUMC, (leids Univesitair Medisch Centrum)
Erasmus MC Rotterdam
UMCU (Universitair Medisch Centrum Utrecht)

Bron: ClinicalTrials.gov /ChemoCentryx - Controle: dr. P.A. van Daele Erasmus MC Rotterdam
Plaats reactie